Какво е хронична инфламаторна демиелинизираща полиневропатия?
Хроничната инфламаторна демиелизираща полиневропатия (ХИДП) е неврологично заболяване, което засяга периферната нервна система. Характеризира се с хронично възпаление и демиелинизация (загуба на миелинова обвивка) на периферните нерви.
Миелинът е основна съставка на нервните влакна, която ускорява предаването на нервните импулси. Загубата на миелин води до забавяне или прекъсване на тези импулси, което причинява мускулна слабост, сетивни нарушения и други симптоми.
Точната причина за ХИДП не е напълно изяснена, но се смята, че е автоимунно заболяване, при което имунната система атакува собствените нервни тъкани. Възможно е заболяването да се развива след инфекция или поради генетична предразположеност.
Симптоми
Симптомите на ХИДП могат да се развиват постепенно и да включват:
- Прогресивна мускулна слабост, особено в краката и ръцете;
- Загуба на рефлекси;
- Сензорни нарушения като изтръпване, мравучкане или болка;
- Нарушение на координацията и равновесието;
- Умора и общо усещане за слабост;
Симптомите обикновено се влошават с времето, ако не се започне лечение.
Диагностика
Диагностиката на заболяването включва комбинация от клинична оценка и различни изследвания:
- Електромиография (ЕМГ) и нервна проводимост: тези изследвания измерват електрическата активност на мускулите и нервите и могат да открият забавена или нарушена проводимост на нервните импулси;
- Лумбална пункция: анализът на цереброспиналната течност може да покаже повишени нива на белтък, което е индикатор за възпаление;
- Магнитен резонанс (MRI): може да открие възпалителни промени и демиелинизация в нервите;
Лечение
Лечението на ХИДП има за цел да понижи възпалението и автоимунния отговор, както и да подобри симптомите. Най-често използваните средства са изброени по-долу.
Всички от тях са свързани със значимо понижаване на качеството на живот, поради нежелани лекарствени реакции и трудно, инвазивно и скъпо приложение, тъй като изискват дълги интравенозни или подкожни инфузии (2-4 часа), седмично или месечно.
- Кортикостероиди: терапевтични средства като преднизон намаляват възпалението и могат да подобрят симптомите;
- Иммуноглобулинова терапия (IVIG): интравенозно приложение на имуноглобулини може да модифицира имунния отговор;
- Плазмафереза: Процедура, при която плазмата на кръвта се филтрира за премахване на антитела;
- Имуносупресивни лекарства: тези лекарства потискат имунната система и се използват, когато другите методи не са ефективни;
През последните 30 години не са били въвеждани нови терапевтични подходи за лечение на ХИДП.
Прогноза на заболяването
Прогнозата за пациенти с ХИДП може да варира значително. При някои пациенти лечението води до значително подобрение или дори ремисия на симптомите.
При други може да се наблюдават рецидиви и прогресивно влошаване на състоянието, въпреки терапията. Ранната диагностика и своевременното лечение могат да подобрят дългосрочната прогноза.
Живот с хронична инфламаторна демиелинизираща полиневропатия
Пациентите с ХИДП често трябва да адаптират ежедневието си според симптомите и лечението. Физикалната терапия и рехабилитация могат да помогнат за подобряване на мускулната сила и функционалност.
Психологическата подкрепа и участието в групи за взаимопомощ също са важни за справяне с емоционалните и психосоциални аспекти на заболяването.
Напредъкът в терапията на неврологичните заболявания
Хроничната инфламаторна демиелизираща полиневропатия е сериозно неврологично заболяване, което изисква своевременна диагностика и лечение. Все още няма универсално лечение, но някои от съвременните методи могат значително да подобрят качеството на живот на пациентите.
Въпреки някои предизвикателства пред проучванията през 2023 г., се смята, че ефгартигимод осигурява ефективност срещу няколко автоимунни заболявания, свързани с наличието на антитела от тип G (имуноглобулини IgG).
Солидните данни от фаза 3 на клиничните проучвания са показали, че това терапевтично средство е с потенциал за получаване на разрешение за употреба и пускане на пазара по-късно тази година.
В същото време производителите са фокусирали усилията към доказване на ефективността на терапията и при генерализираните форми на миастения гравис.
Какво е миастения гравис и какви са нейните форми? – научете повече тук
Нови възможности за лечение – по-нисък риск от рецидиви и положителен отговор към терапията
Скоро се обявиха и положителните данни от последните фази на проучването ADHERE, което изследва ефективността на ефгартигимод за подкожно приложение. Резултатите са показали, че терапията е ефективна за лечение на хронична възпалителна демиелинизираща полиневропатия.
Това е рядко автоимунно заболяване на периферната нервна система, което се проявява с умора, мускулна слабост и нарушена чувствителност в горните и долните крайници.
Мускулната слабост се влошава с напредване на времето. В някои случаи могат да се наблюдават периоди на обостряне и ремисия. Симптомите често могат да са причина за понижена продуктивност и самостоятелност на пациентите.
Без лечение хроничната възпалителна демиелинизираща полиневропатия може да доведе до инвалидизация в една трета от случаите.
При по-голямата част от участниците в проучването ADHERE се е наблюдавало подобрение при приложение на ефгартигимод, независимо от това дали преди това е било провеждано някакво лечение. Освен това се е наблюдавал и понижен риск от рецидиви.
Смята се, че това е първата значителна иновативна терапия за това заболяване от последните 30 години.
От десетилетия насам хроничната възпалителна демиелинизираща полиневропатия е била лекувана с кортикостероиди и интравенозна терапия с имуноглобулин G.
Данните са показали, че при 67% от участниците се е наблюдавал положителен отговор към терапията. Освен това е било установено и понижаване на риска от рецидиви с 61%.
Ефгартигимод се характеризира с бързо начало на действие, поради което се е наблюдавал положителен отговор към терапията при 40% от участниците в рамките на само 4 седмици.
Освен това е било установено и подобряване на поне един от показателите при 81% от пациентите по скалите за оценка на нарушенията на функциите на крайниците.
Терапията се характеризира и с благоприятен профил на безопасност, в сравнение с терапевтичните подходи с имуноглобулини за интравенозно приложение.
Референции: